Otarmeni®: o primeiro remédio para surdez genética, para quem é e como é aplicado

Um remédio para um tipo específico de surdez

Uma nova medicação para tratar a surdez foi liberada pelo FDA, a agência que aprova medicamentos nos Estados Unidos. O Otarmeni® é a primeira terapia gênica aprovada para uma surdez genética. Ele serve para um tipo raro de perda auditiva, e não para a surdez em geral.

Em 23 de abril de 2026, o FDA aprovou o Otarmeni® para pacientes com perda auditiva severa ou profunda causada por mutação nas duas cópias do gene OTOF. Essa mutação causa uma neuropatia auditiva, uma forma rara de surdez, geneticamente determinada, de herança autossômica recessiva. A criança já nasce com a perda auditiva, em geral severa ou profunda, e sem tratamento isso traz dificuldade de linguagem e de comunicação ao longo da vida.

O Otarmeni® é uma terapia gênica aplicada dentro da cóclea, em uma pequena cirurgia. Ele serve para quem tem a surdez do gene OTOF, com a cóclea funcionando e sem implante coclear. Para esses pacientes, a medicação traz uma grande esperança.

O que os estudos mostraram

Os estudos de eficácia foram muito animadores. Nos pacientes tratados, cerca de 80% tiveram boa melhora da audição, e cerca de 40% tiveram normalização da audição. Um paciente com perda auditiva profunda, que praticamente não escuta e teria de colocar um implante coclear, pode recuperar a audição com uma medicação. Nessa surdez, a audição não melhora sozinha com o tempo.

O documento de aprovação do FDA, com 20 crianças avaliadas 24 semanas depois do tratamento, descreve que 80% passaram a ouvir a conversa em voz alta (até 70 dB), 45% passaram a ouvir a fala em voz baixa (até 45 dB) e 15% ficaram na faixa considerada normal (até 25 dB). No estudo publicado no New England Journal of Medicine, com as 12 primeiras crianças, 3 chegaram à audição normal. O acompanhamento continua, e esses números podem mudar com o tempo.

O estudo foi feito com crianças. Nas que responderam bem, principalmente as bem pequenas que ainda não falavam, o desenvolvimento da fala deu um salto rápido depois da cirurgia. Pela qualidade do estudo e pela falta de opções de tratamento para essas crianças, que até então tinham só o implante coclear, o FDA aprovou o medicamento mais rápido do que o habitual. A equipe de pesquisa inclui uma brasileira, a Dra. Daniela Carvalho, que trabalhava na Unicamp.

A segurança também foi boa. Os efeitos adversos foram tontura, náusea, dor e alguns casos de otite, todos menores e resolvidos com tratamentos e medicações comuns.

Os 5 critérios para usar o Otarmeni®

O novo medicamento não é para todo mundo. Ele é apenas para pacientes com a neuropatia auditiva causada pela mutação nas duas cópias do gene OTOF, e a indicação segue cinco pontos.

1. Idade. Pode ser usado em crianças e em adultos.
2. Genética confirmada. O teste genético precisa mostrar mutação nas duas cópias, os dois alelos, do gene OTOF.
3. Sem implante coclear. O paciente não pode ter feito implante coclear. Pela indicação aprovada pelo FDA, a restrição vale para o ouvido que já tem o implante, e a situação de quem tem implante em um só ouvido é avaliada caso a caso, na consulta.
4. Cóclea funcionando. As células ciliadas externas precisam estar preservadas, o que se confirma pelas emissões otoacústicas ou pelo microfonismo coclear.
5. Anatomia adequada. A tomografia e a ressonância dos ouvidos precisam mostrar que a orelha interna permite o procedimento.

Os graus de perda auditiva, do leve ao profundo, estão na orientação sobre os graus de surdez.

Como o medicamento é aplicado

O Otarmeni® precisa chegar dentro da cóclea, na orelha interna. Por isso, é aplicado em uma cirurgia, com anestesia geral, em dose única por ouvido. O volume é muito pequeno, cerca de 0,2 mL, mas é preciso uma cirurgia para acessar essa região.

Lá dentro, a terapia gênica faz as células ciliadas internas voltarem a produzir a otoferlina, a proteína que leva o sinal da cóclea para o nervo auditivo. Sem ela, o som chega à cóclea, mas não segue para o nervo. O funcionamento da terapia gênica está na orientação sobre terapia gênica para surdez.

Otarmeni® e implante coclear

O implante coclear revolucionou o tratamento das perdas auditivas graves e continua sendo a opção para quem não se encaixa nos critérios do Otarmeni®. Ele devolve a audição, mas com um som diferente do natural, um pouco metalizado.

Para quem tem a surdez do gene OTOF, a possibilidade de uma audição normal com o medicamento é sempre melhor do que um dispositivo, e o procedimento é mais simples. Nas crianças em plena fase de desenvolvimento da fala e da linguagem, quanto antes o tratamento, melhor.

O Otarmeni® já está disponível no Brasil?

O vídeo foi publicado em 28 de abril de 2026, cinco dias depois da aprovação nos Estados Unidos. Naquele momento, o medicamento, fabricado pela Regeneron, estava liberado para a população americana, e a expectativa era que chegasse ao Brasil o mais rápido possível.

Na Europa, o pedido foi aceito pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) em análise acelerada e, em setembro de 2026, ainda estava em avaliação. A situação de cada país muda com o tempo. Para saber se o seu caso se encaixa nos critérios e quais opções existem hoje, agende uma consulta com otorrino na OtoCare.

Vídeo: Otarmeni®, o medicamento para surdez

O vídeo apresenta a aprovação, os resultados do estudo, os critérios de indicação e, em um modelo anatômico, o lugar onde o medicamento é aplicado.

Perguntas frequentes

O Otarmeni® cura qualquer tipo de surdez?

Não. Ele serve apenas para a surdez causada por mutação nas duas cópias do gene OTOF, uma neuropatia auditiva rara, com a cóclea funcionando e sem implante coclear.

Existe remédio para surdez?

Para a maioria das perdas auditivas permanentes, a reabilitação é feita com aparelho auditivo ou implante coclear, conforme o tipo e o grau da perda, como descreve a Organização Mundial da Saúde. O Otarmeni® é a primeira terapia gênica aprovada para surdez, indicada para um tipo genético e raro. Os tipos de perda estão explicados em tipos de perda auditiva.

Surdez súbita tem remédio?

A surdez súbita é outra doença, sem relação com o Otarmeni®, e precisa de tratamento rápido para aumentar a chance de a audição voltar. Diante de uma perda de audição de repente, agende pelo WhatsApp e informe o sintoma, para ter atendimento prioritário na OtoCare. Os sintomas e o tratamento estão na orientação sobre surdez súbita.

Adulto pode usar o Otarmeni®?

Pode. A indicação aprovada inclui crianças e adultos, desde que os critérios genéticos e de exames sejam cumpridos.

Quem já tem implante coclear pode usar?

Um dos critérios é não ter feito implante coclear. A indicação aprovada pelo FDA restringe o uso no ouvido que já tem o implante, e quem tem implante em um só ouvido pode ter o outro avaliado caso a caso, na consulta.

Como saber se a surdez é do gene OTOF?

Pelo teste genético, que precisa confirmar a mutação nas duas cópias do gene, junto com os exames que mostram a cóclea funcionando, como as emissões otoacústicas.

O Otarmeni® foi aprovado na Europa?

Em setembro de 2026, o pedido ainda estava em avaliação na Agência Europeia de Medicamentos (EMA), em análise acelerada. A aprovação nos Estados Unidos saiu em abril de 2026.

O efeito do Otarmeni® é duradouro?

Nas crianças reavaliadas com 48 semanas, as que tinham respondido mantiveram a melhora da audição. O FDA exigiu que os pacientes tratados sejam acompanhados por 2 anos, com resultados previstos até 2030, para confirmar se a melhora se mantém. A segurança será acompanhada por pelo menos 10 anos.

Quais são os efeitos colaterais do Otarmeni®?

No estudo, os efeitos mais comuns foram otite, vômito, náusea, tontura e dor ligada à cirurgia. Foram efeitos menores, em geral leves ou moderados e passageiros, resolvidos com tratamentos comuns.

Referências

1. VILELA, Larissa. Otarmeni® – medicamento para curar a surdez! YouTube, 28 abr. 2026. 1 vídeo (9 min 47 s). Disponível em: https://youtu.be/KTn_PuyRx4E. Acesso em: 30 set. 2026.
2. U.S. FOOD AND DRUG ADMINISTRATION. FDA approves first-ever gene therapy for treatment of genetic hearing loss under national priority voucher program. Silver Spring: FDA, 23 abr. 2026. Disponível em: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-ever-gene-therapy-treatment-genetic-hearing-loss-under-national-priority-voucher. Acesso em: 30 set. 2026.
3. U.S. FOOD AND DRUG ADMINISTRATION. Summary basis for regulatory action: OTARMENI (lunsotogene parvec-cwha). BLA 125874/0. Silver Spring: FDA, 22 abr. 2026. Disponível em: https://www.fda.gov/media/192364/download. Acesso em: 30 set. 2026.
4. VALAYANNOPOULOS, V. et al. DB-OTO gene therapy for inherited deafness. New England Journal of Medicine, v. 394, n. 11, p. 1074–1083, 12 mar. 2026. Publicado on-line em 12 out. 2025. Disponível em: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/41085057/. Acesso em: 30 set. 2026.
5. EUROPEAN MEDICINES AGENCY. Draft agenda for the meeting on 14-17 September 2026. EMA/CHMP/168748/2026. Amsterdã: EMA, 2026. Disponível em: https://www.ema.europa.eu/en/documents/agenda/agenda-chmp-meeting-14-17-september-2026_en.pdf. Acesso em: 30 set. 2026.
6. WORLD HEALTH ORGANIZATION. World report on hearing. Genebra: WHO, 2021. Disponível em: https://www.who.int/publications/i/item/9789240020481. Acesso em: 30 set. 2026.

Diagnóstico da surdez em Brasília

Para saber o tipo e a causa de uma perda auditiva severa ou profunda, e se o implante coclear ou uma terapia nova podem ser opções, a audição é avaliada na consulta com otorrino na Clínica OtoCare, no Noroeste de Brasília, com os exames necessários. A OtoCare atende adultos e crianças.

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